“奶奶，我也想上体育课。”皓皓嘀咕着。奶奶欲言又止：“乖，我们皓皓要听话。”

　　11岁的皓皓本该在学校恣意玩耍，却因身患血友病，只能蜗居在家。和所有血友病患者一样，是一个“玻璃人”。

　　血友病是一组遗传性凝血因子缺乏引起的出血性疾病，其特征是凝血时间延长，轻微磕碰就可能造成患者关节、肌肉长时间严重出血，一碰就“碎”。若及时用药可以有效减缓病症，否则容易导致关节变形等后遗症。

　　我国不少血友病患者特别是患儿，因治疗费用高等原因往往错失预防治疗的最佳时机，因病致残甚至致死。

　　2009年，中华慈善总会启动血友病援助项目，让许多像皓皓一样的血友病患儿实现有药可用、按需治疗，让天真的笑颜在他们脸上重新绽放。

2017年7月15日，中华慈善总会“友爱·友希望”公募小组在妇博会合影( 李超硕提供)

　　不容忽视的群体

　　每个星期，皓皓都需要注射3到4支250单位凝血因子，1年的治疗费用高达20万元以上，给这个普通家庭带来巨大压力。

　　全国血友病协作组组长、中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池在接受采访时曾说，“患者无法随时获得所需药物、药品价格超出患者承担能力，是血友病患者长期面临的两个难题。”

　　根据世界血友病联盟数据，全球血友病患者超过40万例，甲型血友病比乙型血友病更为常见，约占血友病患者总数的80%～85%。按十万分之五到十万分之十的发病率计算,中国的血友病患者约10万人，数目不可小觑。

　　血友病是罕见病，但不是绝症。最可行的疗法是替代治疗，即为血友病患者定期注射补充凝血因子。如果用药得到保障，病人可实现预防治疗，甚至能像健全人一样生活。但若中、重度血友病患者小时候不及时干预，长大后则极可能致残。因此有人说，血友病人所需要的只是数量充足、稳定供应的特效药。

　　但因血友病治疗药物价格较高等原因，目前我国仅3.8%的血友病患者接受间断预防治疗，仅3.4%的患者接受基本预防治疗，导致我国血友病患者因病致残率高达77.7%。

　　中华慈善总会注意到，未成年的血友病患者是一个不容忽视且迫切需要帮助的群体。

　　作为国内第一个引进的注射用重组人凝血因子Ⅷ，血友病治疗药物拜科奇于2007年11月在华上市。2009年，为帮助甲型血友病患儿自幼获得拜科奇药品的治疗，中华慈善总会启动血友病救助项目立项审批绿色通道，并于当年6月与德国拜耳医药保健有限公司共同设立拜科奇血友病儿童援助项目。

　　该项目相继在北京、天津、广州等全国23个城市开展，为2至18周岁中、重度血友病患者每年援助拜科奇药品48支——这是患者全年所需治疗药品的一半用量。此举扭转了很多贫困患者无药可用、放弃治疗的局面，让有药可用，按需治疗成为可能，同时也推动了我国大众对血友病的认知和了解。

　　创新救助模式

　　拜科奇血友病儿童援助项目实施取得一定成果。但由于拜科奇药品是生物制剂，属于玻璃包装的冷链药品，对药品运输、药品存储和药品发放条件要求很高，项目不仅实施环节多，且成本高、风险大。在原有模式下，很难使更多患者得到有效援助。

　　鉴于拜科奇等合成凝血因子药品已列入国家医保乙类目录，中华慈善总会考虑调整原有援助模式，把对患者发放拜科奇药品转变为给予资金援助。

　　作为第一个从药品援助转变为资金援助的项目，这种做法没有先例可循。经过与地方医保部门、地方慈善机构、医院和医生及部分患者等相关方多次沟通、调研和讨论，拜科奇Co–pay慈善援助项目于2015年1月正式设立。2019年1月，随着新型注射用重组人凝血因子Ⅷ（科跃奇®）在中国上市，中华慈善总会又正式设立开展科跃奇Co–pay慈善援助项目。

　　来自贵州省黔东南苗族侗族自治州的血友病患者潘某某，自幼患病。2013年10月，11岁的潘某某便申请了中华慈善总会拜科奇血友病儿童援助项目，由于援助药品发药点设立在贵阳市，为领取药品，潘父需要坐车跨越260公里的山路，费钱费力，而间断性领药也导致病情延误无法按需治疗。

　　2015年5月，随着拜科奇Co–pay慈善援助项目在贵州地区开展，潘某某便由接受药品援助转变为资金援助。患者不仅省去了亲自领药和存储等负担，用药风险大大降低，还可以通过银行卡直接接收援助资金，简单便捷。“项目援助资金给孩子增加营养的同时，还可以给孩子买一些读物，给孩子买一些药品，给我们这个家庭带来了很大的帮助，在以后的日子里我们要教导孩子好好学习，在自己有能力的情况下也尽力去帮助那些需要帮助的人，把这种爱心传递下去……”潘某某的父母说。

　　让自由奔跑不再是奇迹

　　Co–pay慈善援助项目在救助模式上的创新不仅于此。

　　该项目以城镇职工医保、城镇居民医保、新农合为基础和支撑，采用大病医疗救助、制药企业、慈善机构、社会力量和患者多方共同承担治疗费用的模式。由医保部门支付拜科奇购药费用的70%，Co–pay慈善援助项目给予患者购药费用的10%，地方慈善机构等援助患者购药费用的10%，患者自行承担费用剩余部分。此模式显著减轻了贫困血友病患者及其家庭的经济负担，极大推进了患者按需治疗。

　　Co–pay慈善援助项目的设立开展，在方便患者的同时也进一步提升了慈善机构项目管理和执行能力。在多个地区持续直接向救助对象发放资金，这对中华慈善总会和地方慈善会都是重大挑战。援助资金从中华慈善总会拨付至地方慈善会，再由地方慈善会发放给患者，环节多、难度大，容不得半点差误。

　　随着政府和各地慈善会对血友病的日渐关注，近年，Co–pay慈善援助项目办公室创建一站式结算模式、研发一站式结算平台，可以更好方便和服务患者，缩减患者援助报销周期，实现患者在购药时直接将社保、慈善援助费用一并结算和即时结算，提高当地血友病患者救助水平，进一步减小患者经济压力。

　　近年，中华慈善总会对血友病患者救助力度不断加码。据统计，拜科奇血友病儿童援助项目开展以来，全国共有35家地方慈善会合作开展，近180位医务志愿者参与项目，累计援助血友病患者超1700人，累计发放药品价值超1.3亿元。Co–pay慈善援助项目实施五年间，已在全国54个地区援助血友病患者7600余人，累计向患者发放援助款逾1.66亿元。

　　事实上，只要血友病患者可以持续得到规范治疗、预防治疗，血友病就不再可怕，患者的工作生活可以不受影响，甚至有血友病患者成为杰出运动员的事例。在血友病援助项目稳步发展和示范带头作用下，不久的将来，让血友病患者自由奔跑，将不再是奇迹。□

合肥市慈善总会供图